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s36沙龙会请回答为您讲解siRNA药物在非临床阶段的药效特点:
综上所述,siRNA药物在非临床药效研究中具有以下主要特征:体外实验可观察到对靶mRNA的显著沉默效应;在野生型或疾病模型动物中,靶mRNA的表达显著降低,且相关效应标志物明显改变;靶mRNA结合位点通常无显著单核苷酸多态性,呈现保守性和单一性;代谢物对靶mRNA无沉默作用,且对靶mRNA的沉默效果较为彻底;免疫刺激反应较少,脱靶效应不明显;对靶点的结合通常不会达到饱和等等